Randomizované klinické studie mohou být v budoucnu nahrazeny vyspělými modely umělé inteligence (AI). Vědci z Univerzity Ohio navrhli nový model AI, který emuluje randomizované klinické studie. Ty v tomto případě slouží k určování nejúčinnějších léčebných možností k prevenci cévní mozkové příhody (CMP) u lidí, trpících kardiovaskulárními obtížemi. Model AI byl naplněn anonymizovanými daty o milionech pacientů. které byly získány ze záznamů o péči od poskytovatelů zdravotní péče. Strategie zkoumaného modelu je založená na základním modelu podobného generativním nástrojům AI jako je například ChatGPT. K podobnému budoucímu využití anonymizovaných dat pacientů v Evropě by měla pomoci nová regulace jednotného evropského prostoru pro zdravotní údaje EHDS.
Výzkumníci svůj model předtrénovali na rozsáhlém vzorku obecných dat dlouhodobě sledovaných pacientů, aby jej následně mohli ladit pomocí informací, které se týkaly konkrétních projevů zdravotního stavu a léčebných postupů. V tomto případě se zaměřili na riziko CMP, aby odhadli účinek každé terapie a určili, která terapie by fungovala nejlépe na základě individuálních charakteristik pacienta.
Svůj výzkum výzkumníci z Ohio State University publikovali ve vědeckém časopise Patterns. Jejich model předčil sedm existujících modelů a přišel s týmiž doporučeními k léčbě jako čtyři klasické randomizované klinické studie.
Z publikovaných zdrojů vyplývá, že žádný stávající algoritmus není schopen úspěšně řešit daný úkol. Nový model však dosáhl zvýšení přesnosti odhadu o 7 % až 8 % ve srovnání s ostatními srovnávanými metodami. Porovnání s existujícími přístupy ukázalo, že tyto metody sice mohou dosahovat podobných výsledků, ale nedokáží reprodukovat výsledek s takovou přesností jako randomizovaná klinická studie. Nová metodika vyvinutá výzkumníky z Ohia je schopna tuto úlohu úspěšně zvládnout.
Úplné nahrazování randomizovaných studií, které jsou také nazývány zlatým standardem klinického výzkumu, zatím není cílem. Vědci ale doufají, že strojové učení by mohlo pomoci ušetřit čas a peníze tím, že by klinické studie urychlilo a dále podpořilo personalizovanou péči o pacienty. Model by tak mohl být využíván jako akcelerační modul, který by mohl nejprve identifikovat omezenou skupinu kandidátních léčiv, které jsou při léčbě nemoci účinné. To by lékařům například umožnilo provádět randomizované klinické studie s použitím omezeného počtu léků.
Výzkumníci se také domnívají, že model mohou předtrénovat na velkých souborech dat bez úprav a omezení jakékoliv léčebné terapie. Poté mohou model jemně doladit tréninkem na malých souborech dat, které odpovídají specifické úloze. To by umožnilo rychlou adaptaci modelu na různé následné úkoly a potřeby lékařů.
Svůj nový framework pro předtrénování a jemné doladění modelu pro odhad efektu nazvali výzkumníci jako CURE – CaUsal tReatment Effect estimation. Neoznačená (unlabeled) data použitá k předtrénování modelu pocházela z MarketScan Commercial Claims and Encounters z let 2012-2017. K dispozici tak byly dlouhodobá data 3 milionů pacientů, 9 435 kódů zdravotních výkonů (včetně 282 kódů diagnóz) a 9 153 kódů léků.
Nový framework CURE významně posílily dvě z využitých technik vytváření modelů. Jednak to bylo doplnění mezer v pacientských záznamech spárováním informací o pacientech s biomedicínskými znalostními grafy, které reprezentují biomedicínské koncepty a vztahy. Druhá technika spočívala v předtrénování modelu, který kombinuje pacientská data a znalostní grafy v oblasti medicíny. Tímto způsobem je model lépe vybavený k analýze a interpretaci zdravotních údajů a může poskytnout cennější poznatky pro diagnostiku a léčbu.
K dalšímu získání přesnějších odhadů účinku léčby se model dále upravuje konkrétními informacemi o lékařských stavech a terapiích. Po úpravách model predikuje, jaké výsledky by mohly pacienti dosáhnout při různých typech léčby. Tento přístup kombinuje obecné znalosti z předtrénovaných dat s konkrétními informacemi o zdravotních stavech a terapiích a následně optimalizuje predikci výsledků léčby.
Při srovnání tohoto modelu s jinými nástroji strojového učení a ověřování jeho účinnosti pomocí výsledků klinických studií bylo zjištěno, že široké předtrénování je základem účinnosti CURE. Navíc integrace znalostních grafů ještě zlepšila jeho výkonnost.
A jak by například mohl vypadat běžný den s AI, která pomáhá lékařům s podporou rozhodování? Po probíhajícím schvalování FDA by lékaři tento typ algoritmu, naplněného daty z elektronických zdravotních záznamů desítek milionů lidí, mohli použít pro přístup k takzvanému „digitálnímu dvojníkovi“ skutečného pacienta. Tento model by dále fungoval jako průvodce pacientovou personalizovanou léčbou.
Výzkumníci naznačují, že tento model může být dokonce lepší, než křišťálová koule. Na základě velkých dat a modelu AI na základní úrovni mohou mít lékaři v blízké budoucnosti rozumnou jistotu, že budou moci říct, jaká léčebná strategie je pro pacienta lepší. Lékaři by tak dostali konkrétnější možnost se rozhodnout, jak pacientovi pomoci.
Zdroj: Patterns, 2024. doi: 10.1016/j.patter.2024.100973
Petr Moláček